09:06 uur 27-12-2017

Het pediatrisch onderzoeksplan voor de behandeling van sikkelcel door Emmaus Life Sciences wordt positief ontvangen door het Europees Geneesmiddelenbureau

TORRANCE, Calif.–(BUSINESS WIRE)– Emmaus Life Sciences heeft vandaag aangekondigd dat het Pediatrisch Comité (PDCO) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EGb), het pediatrisch onderzoeksplan (pediatric investigation plan – PIP) van het bedrijf voor de behandeling van sikkelcelziekte heeft geaccepteerd. Met het besluit kan Emmaus verdergaan met het indienen van een aanvraag voor het op de markt brengen (Marketing Authorization Application – MAA).

“De goedkeuring van ons pediatrisch onderzoeksplan (PIP) betekent een grote stap voorwaarts bij onze inspanningen om deze behandeling op de markt van de Europese Unie (EU) te brengen”, zegt Yutaka Niihara, MD, MPH, voorzitter en CEO van Emmaus Life Sciences. “We kijken ernaar uit om op korte termijn onze aanvraag voor het op de markt brengen van het product in te dienen en hopen patiënten met sikkelcelziekte in Europa een nieuwe behandeling te kunnen aanbieden zodra het regelgevend traject is voltooid.”

Het Europees Geneesmiddelenbureau eist van bedrijven die nieuwe medicijnen willen registreren dat zij een PIP (pediatrisch onderzoeksplan) met het Pediatrisch Comité (PDCO) overeenkomen waarin de opzet van een klinisch ontwikkelingsplan voor de studie van het te onderzoeken product in de pediatrische populatie is opgenomen. Een goedgekeurde PIP is vereist voordat het bedrijf een aanvraag voor het op de markt brengen (MAA) van een nieuw geneesmiddel in de EU kan indienen.

Op 7 juli 2017 heeft de Amerikaanse (VS) Food and drug administration (FDA), Endari™ (L-glutamine oraal poeder) goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten.

Emmaus heeft het statuut van weesgeneesmiddel gekregen in zowel de VS (Orphan Drug) als de EU (Orphan Medicinal Product).

Wat is sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte is een ernstige erfelijke ziekte waarbij abnormale hemoglobine wordt aangemaakt (ook wel hemoglobinopathie), die polymeriseert en vezelachtig wordt. Hierdoor worden de rode bloedcellen hard en veranderen van vorm: ze worden sikkelvormig in plaats van zacht en rond. Patiënten met sikkelcelziekte lijden aan gezondheidsondermijnende periodes waarin er sprake is van sikkelcelcrise wanneer de harde, klonterende en inflexibele rode bloedcellen de bloedvaten afsluiten. Sikkelcelcrise veroorzaakt hevige pijnaanvallen doordat er onvoldoende zuurstof naar het weefsel wordt gestuurd (weefselischemie) en ontstekingen. Deze aanvallen kunnen tot een uiteenlopend aantal andere nadelige uitkomsten leiden, zoals acuut borstkassyndroom waarvoor opname in het ziekenhuis nodig is. Sikkelcelziekte is een weesziekte waaraan ongeveer 100.000 patiënten in de VS, en miljoenen mensen wereldwijd, aan leiden en waarvoor nog niet afdoende medische verzorging is.

Wat is Endari™

Indicatie

Endari is bedoeld voor acute complicaties van sikkelcelziekte bij volwassen en pediatrische patiënten van vijf jaar of ouder.

Belangrijke veiligheidsinformatie

De meest voorkomende nadelige reacties (incidentie > 10%) in klinische studies zijn constipatie, misselijkheid, abdominale pijn, hoesten, pijn in de ledematen, rugpijn en pijn op de borst.

De nadelige reacties die hebben geleid tot stopzetting van de behandeling omvatten van elk één geval van opzwellen van de milt, abdominale pijn, dyspepsie, branderig gevoel en opvliegers.

De veiligheid en de doeltreffendheid van Endari bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte die jonger zijn dan vijf jaar is nog niet vastgesteld.

Voor meer informatie, zie de volledige beschrijving van Endari op www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf

Over Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. zet zich in voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van innovatieve behandelingen en therapieën van zeldzame ziekten. Het onderzoek naar sikkelcelziekte van het bedrijf is gestart door Yutaka Niihara, MD, MPH, voorzitter en CEO van Emmaus, aan het biomedisch onderzoeksinstituut van het Medisch Centrum Harbor-UCLA te Los Angeles. Voor meer informatie, ga naar www.emmauslifesciences.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals deze term is gedefinieerd in de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act uit 1995, met betrekking tot onderzoek, ontwikkeling en potentiële commercialisering van farmaceutische producten. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en omvatten inherente risico’s en onzekerheden, waaronder factoren die tot vertraging, afwijking of verandering ervan kunnen leiden en ervoor zouden kunnen zorgen dat daadwerkelijke uitkomsten en resultaten wezenlijk verschillend kunnen zijn van de huidige verwachtingen. Aanvullende risico’s en onzekerheden worden beschreven in rapporten die zijn geregistreerd door Emmaus Life Sciences, Inc. bij de Amerikaanse Securities en Exchange Commission, waaronder ook het jaarlijks rapport van Formulier 10-K en de kwartaalrapporten van Formulier 10-Q. Emmaus levert deze informatie ingaand op de datum van dit persbericht en heeft geen enige verplichting deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins te actualiseren.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

 

Contacts

voor Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com