Eerste gentherapieproduct VTX 801 van Vivet voor ziekte van Wilson ontvangt Europese en Amerikaanse aanwijzing als weesgeneesmiddel
PARIJS–(BUSINESS WIRE)– Vivet Therapeutics heeft vandaag bekendgemaakt dat zowel de Food and Drug Administration (FDA) als de Europese Commissie (EC) de benaming weesgeneesmiddel (Orphan Drug Designation, ODD) heeft toegekend voor het leidende gentherapieproduct VTX-801 van Vivet voor de behandeling van de ziekte van Wilson, een chronisch verzwakkende en levensbedreigende aandoening indien niet behandeld.
“Deze benaming bevestigt de inspanningen van Vivet om de koperstofwisselingsstoornis (de ziekte van Wilson) te behandelen. De FDA en EC hebben beide de onvervulde behoefte erkend aan een veilige en effectieve behandeling van de ziekte van Wilson door de fysiologische restauratie van de koperhomeostase en het potentieel van VTX 801 om te voldoen aan deze behoefte” aldus Jean-Philippe Combal, CEO van Vivet Therapeutics.
VTX-801 is Vivets eerste gentherapieproduct dat de benaming van weesgeneesmiddel heeft gekregen. Dit is een belangrijke waardefactor voor Vivet, met name door de exclusiviteit van respectievelijk 10 en 7 jaar in de EU en de VS als VTX-801 wordt goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Wilson. Initiatie van de klinische ontwikkeling staat gepland voor het vierde kwartaal van 2018 in zowel de VS als de EU.
“Door middel van onze strategische samenwerking met de Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) in het Centro de Investigación Medica Aplicada (Universiteit van Navarra, Spanje) zijn we een ongeëvenaard platform aan het opbouwen om de belangrijkste uitdagingen in gentherapie aan te pakken, met name door het verbeteren van de duurzaamheid en de immuuntolerantie en ons te richten op de ziekte van Wilson en andere zeldzame genetische metabole stoornissen van de lever. Een essentieel onderdeel van dit platform is een nieuw op de lever gericht AAV-Anc80 serotype, in licentie genomen van Massachusetts Eye and Ear (MEE), een onderwijsziekenhuis van Harvard Medical School, Boston” voegde Jean-Philippe Combal eraan toe.
Ga voor meer informatie naar www.vivet-therapeutics.com
Over VTX-801: VTX-801 is een adeno-geassocieerd virus (AAV) met een gencodering voor een functionele mini-ATP7B kopertransporter die bedoeld is om het kopermetabolisme te herstellen door middel van gerichtheid op de levercellen.
Over de ziekte van WiIson: de ziekte van Wilson is een erfelijke weesziekte die ongeveer 1 op de 40.000 personen treft. Bij deze aandoening wordt de fysiologische galeliminatieroute voor koper verstoord, wat leidt tot weefselophoping van toxische koperniveaus, vooral in de lever en het centrale zenuwstelsel. Het begin van de symptomen komt meestal voor bij tieners of bij jonge volwassenen. Indien onbehandeld gelaten, vordert de aandoening gestaag tot ernstige invaliderende complicaties en overlijden. De ziekte is te wijten aan inactiverende mutaties in het gen dat de kopertransporter ATP7B codeert.
Over Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics is een biotechbedrijf voor gentherapie met hoofdkantoor in Parijs, Frankrijk, gewijd aan het onderzoek, de ontwikkeling en de toekomstige commercialisering van gentherapieproducten voor erfelijke leverstoornissen met een hoge medische behoefte.
Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, welke als enige rechtsgeldig is.
Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20170925006174/nl/
Contacts
Vivet Therapeutics
Media & Investor:
Thomas Daniel, +33 6 68 88 38 60
Business Development Director
info@vivet-therapeutics.com