Emmaus Life Sciences ontvangt validatie van Europese geneesmiddelenagentschap voor aanvraag van handelsvergunning voor behandelmethode voor sikkelcelanemie Xyndari (oraal glutamine)
TORRANCE, Calif.–(BUSINESS WIRE)– Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) heeft vandaag bekendgemaakt dat de Marketing Authorization Application (MAA) van het bedrijf voor Xyndari volledig is gevalideerd en nu wordt geëvalueerd door de European Medicines Agency (EMA) voor de behandeling van sikkelcelziekte.
“Patiënten met sikkelcelziekte in de Europese Unie hebben bijna 20 jaar lang geen toegang gehad tot nieuwe therapieën,” zei Yutaka Niihara, MD, MPH, CEO en voorzitter van Emmaus. “De inzending van deze aanvraag weerspiegelt onze voortdurende toewijding aan het bieden van behandelopties voor deze pijnlijke en levensbedreigende ziekte aan zoveel mogelijk patiënten.”
De MAA wordt ondersteund door data van de fase 3 gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, multi-center klinisch onderzoek van 230 patiënten in de leeftijd van 5 tot 58 jaar oud met sikkelcelziekte die twee of meer pijnlijke crises hadden in de 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving. Patiënten die met Xyndari werden behandeld gedurende een periode van 48 weken hadden minder crisesepisodes vergeleken met patiënten die een placebo hadden ontvangen (mediaan 3 vs. mediaan 4), minder ziekenhuisopnames voor sikkelcelpijn (mediaan 2 vs. mediaan 3), en verbleven minder dagen in het ziekenhuis (mediaan 6,5 dagen vs. mediaan 11 dagen). Studiepatiënten op Xyndari hadden ook minder vaak acuut borstkassyndroom, een levensbedreigende complicatie van sikkelcelziekte (8,6 procent vs. 23,1 procent). Een sikkelcelcrisis werd gedefinieerd als een bezoek aan de EHBO/medische faciliteit voor sikkelcelziekte-gerelateerde pijn met een narcoticum of ketorolac dat parenteraal werd toegediend; het voorkomen van borstkassyndroom, priapisme en miltsequestratie werden ook als sikkelcelcrises beschouwd. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie > 10%) in klinische studies zijn constipatie, misselijkheid, abdominale pijn, hoesten, pijn in de ledematen, rugpijn en pijn op de borst.
Xyndari voor de behandeling van sikkelcelziekte zal worden beoordeeld door de EMA onder de gecentraliseerde licentieprocedure voor alle 28 lidstaten van de Europese Unie, Noorwegen en IJsland. Xyndari heeft ook aanwijzing van weesgeneesmiddel en een goedgekeurd pediatrisch onderzoeksplan (PIP) van de EMA.
Buiten de Verenigde Staten is deze behandelmethode momenteel beschikbaar als early access programma op basis van een named patient use (op artsenverklaring) voor patiënten met sikkelcelziekte die anderszins zijn uitbehandeld. Dit programma wordt beheerd door myTomorrows en biedt artsen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika de mogelijkheid om oraal L-glutamine voor te schrijven aan in aanmerking komende patiënten voorafgaand aan de marktvergunning.
De U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft Endari™ (L-glutamine oraal poeder) op 7 juli 2017 goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelziekte, specifiek voor het reduceren van acute complicaties van sikkelcelziekte bij volwassen en pediatrische patiënten van 5 jaar en ouder. Endari is momenteel beschikbaar voor patiënten met sikkelcelanemie in de VS.
Wat is sikkelcelziekte
Sikkelcelziekte is een ernstige erfelijke ziekte waarbij abnormale hemoglobine wordt aangemaakt (ook wel hemoglobinopathie), die polymeriseert en vezelachtig wordt. Hierdoor worden de rode bloedcellen hard en veranderen van vorm: ze worden sikkelvormig in plaats van zacht en rond. Patiënten met sikkelcelziekte lijden aan gezondheidsondermijnende periodes waarin er sprake is van sikkelcelcrisis wanneer de harde, klonterende en inflexibele rode bloedcellen de bloedvaten afsluiten. Sikkelcelcrisis veroorzaakt hevige pijnaanvallen doordat er onvoldoende zuurstof naar het weefsel wordt gestuurd (weefselischemie) en ontstekingen. Deze aanvallen kunnen tot een uiteenlopend aantal andere nadelige uitkomsten leiden, zoals acuut borstkassyndroom waarvoor opname in het ziekenhuis nodig is. Sikkelcelziekte is een weesziekte waaraan ongeveer 100.000 patiënten in de VS, en miljoenen mensen wereldwijd, aan leiden en waarvoor nog niet afdoende medische verzorging is.
Wat is Endari™
Indicatie
Endari is bedoeld voor het verminderen van acute complicaties van sikkelcelziekte bij volwassen en pediatrische patiënten van vijf jaar of ouder.
Belangrijke veiligheidsinformatie
De meest voorkomende nadelige reacties (incidentie > 10 procent) in klinische studies zijn constipatie, misselijkheid, abdominale pijn, hoesten, pijn in de ledematen, rugpijn en pijn op de borst.
De bijwerkingen die hebben geleid tot stopzetting van de behandeling omvatten van elk één geval van opzwellen van de milt, abdominale pijn, dyspepsie, branderig gevoel en opvliegers.
De veiligheid en de doeltreffendheid van Endari bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte die jonger zijn dan vijf jaar is nog niet vastgesteld.
Voor meer informatie, zie de volledige beschrijving van Endari op www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf
Over Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. zet zich in voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van innovatieve behandelingen en therapieën van zeldzame ziekten. Het onderzoek naar sikkelcelziekte van het bedrijf is gestart door Yutaka Niihara, MD, MPH, voorzitter en CEO van Emmaus, aan het biomedisch onderzoeksinstituut van het Medisch Centrum Harbor-UCLA te Los Angeles. Voor meer informatie, ga naar www.emmauslifesciences.com.
Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals deze term is gedefinieerd in de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act uit 1995, met betrekking tot onderzoek, ontwikkeling en potentiële commercialisering van farmaceutische producten. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en omvatten inherente risico’s en onzekerheden, waaronder factoren die tot vertraging, afwijking of verandering ervan kunnen leiden en ervoor zouden kunnen zorgen dat daadwerkelijke uitkomsten en resultaten wezenlijk verschillend kunnen zijn van de huidige verwachtingen. Aanvullende risico’s en onzekerheden worden beschreven in rapporten die zijn geregistreerd door Emmaus Life Sciences, Inc. bij de Amerikaanse Securities en Exchange Commission, waaronder ook het jaarlijks rapport van Formulier 10-K en de kwartaalrapporten van Formulier 10-Q. Emmaus levert deze informatie ingaand op de datum van dit persbericht en heeft geen enige verplichting deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins te actualiseren.
Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.
Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20180313005781/nl/
Contacts
voor Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com