Gegevens uit twee studies bevestigen gevolgen voor levenskwaliteit en psychosociale belasting van leven met pinda-allergie

–APPEAL 2: strijd om accidentele blootstelling aan pinda’s te voorkomen heeft negatieve invloed op levenskwaliteit voor patiënten en gezinnen–

–PALISADE Fase 3-vervolgstudieanalyse: verbeteringen in levenskwaliteit voor patiënten met pinda-allergie na voortgezette behandeling met AR101–

LISSABON, Portugal–(BUSINESS WIRE)– Aimmune Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AIMT), een biofarmaceutisch bedrijf dat behandelingen ontwikkelt voor levensbedreigende voedselallergieën, heeft vandaag nieuwe gegevens bekendgemaakt uit twee onderzoeken waarin de psychosociale belasting van leven met pinda-allergie werd beoordeeld. Uit de resultaten van APPEAL 2, de eerste Europese kwalitatieve meerlandenevaluatie van de impact van leven met pinda-allergie, bleek dat leven met angst voor een mogelijk fatale reactie op pinda’s een aanzienlijke invloed heeft op de levenskwaliteit van mensen met pinda-allergie en hun gezinnen. Bovendien toonden gegevens uit een analyse van patiënten die dagelijks behandeld werden met AR101 tijdens de open-label verlenging van de PALISADE Fase 3-studie, ARC004, aan dat zij klinisch betekenisvolle verbeteringen in ziektespecifieke levenskwaliteit ervoeren. AR101 is een biologisch medicijn voor onderzoek voor gebruik bij orale immunotherapie als een behandeling om de frequentie en ernst van allergische reacties na blootstelling aan pinda’s te verminderen. Deze gegevens werden hier vandaag gepresenteerd tijdens de meest recente posterdiscussiesessie en een mondelinge sessie op het congres van de Europese Academie voor Allergie en Klinische Immunologie (EAACI) van 2019 in Lissabon.

“In heel Europa slagen personen en gezinnen er niet in om met pinda-allergie om te gaan door middel van een strategie voor het vermijden van pinda’s,” aldus Audrey DunnGalvin, Ph.D., onderzoeker van zowel APPEAL 1 als APPEAL 2 en een docent aan de School of Applied Psychology in de University College Cork in Cork, Ierland. “Zowel ons kwalitatieve als kwantitatieve onderzoek laat zien hoe angst, frustratie en onzekerheid de kenmerken zijn van leven met pinda-allergie en een negatieve invloed hebben op het dagelijks leven van zowel patiënten als hun gezinnen.”

APPEAL 2 werd uitgevoerd om kwalitatieve gegevens te verzamelen om voort te bouwen op de bevindingen van APPEAL 1, de eerste Europese kwantitatieve meerlandenstudie om de psychosociale belasting en impact op de dagelijkse activiteiten te beoordelen bij personen met pinda-allergie en hun gezinnen.

De resultaten van APPEAL 2 versterken de bevindingen van APPEAL 1 en tonen aan dat pinda-allergie het leven van personen met pinda-allergie zowel emotioneel als sociaal beïnvloedt, evenals hun relaties en dagelijks copinggedrag terwijl ze pinda’s proberen te vermijden en zich voorbereiden op een reactie in het geval van een accidentele blootstelling. Bovendien hebben personen met pinda-allergie een grotere kans om zich anders, geïsoleerd en beperkt te voelen tijdens sociale activiteiten in vergelijking met verzorgers, die vaker stress en negatieve effecten op werk en carrière ervaren. Zowel degenen met pinda-allergie als verzorgers ondervinden angst, zorgen, verdriet en ergernis, en meldden dat hun leven nadelig wordt beïnvloed door het vermijden van pinda’s, reacties op pinda’s en de angst om een reactie te hebben op pinda’s.

Afzonderlijk toonden de gegevens van het open-label extensieonderzoek van zes maanden van PALISADE aan dat kinderen die gedurende nog eens 28 weken de therapeutische dosis AR101 (300 mg/dag) ontvingen, verbeteringen meldden in alle domeinen van de Food Allergy Quality of Life Questionnaire (FAQLQ), evenals wat betreft de zelfgerapporteerde specifieke onafhankelijke maatstaf voor voedselallergieën (Food Allergy Independent Measure, FAIM). De gemiddelde verandering (95% CI) in zelfgerapporteerde FAQLQ-domeinen was groter dan het geschatte minimale belangrijke verschil (MID) of het kleinste voordeel waarvan een patiënt zou zeggen dat het waardevol is. Bovendien kunnen verbeteringen in de tijd in de domeinen van FAQLQ en FAIM mogelijk een weerspiegeling zijn van de noodzaak voor de patiënten en verzorgers om zich aan te passen aan hun desensibilisatiestatus. Deze verbeteringen in levenskwaliteit komen overeen met recente bevindingen van een tweejarige longitudinale studie van veranderingen in de levenskwaliteit als gevolg van orale immunotherapie tegen pinda-allergie en vertegenwoordigen de eerste gegevens van een klinische studie die positieve veranderingen in voedselallergiegerelateerde levenskwaliteit laat zien.

“We zijn bemoedigd door het feit dat de dagelijkse dosering met AR101 in de open-label extensiestudie resulteerde in belangrijke en klinisch betekenisvolle verbeteringen in ziektespecifieke levenskwaliteitsmaatstaven bij kinderen met pinda-allergie,” stelde Prof. Jonathan Hourihane, MB, BCh., BAO, onderzoeker bij de PALISADE-studie en hoogleraar Pediatrie en Kindergezondheid aan de University College Cork in Ierland. “Aangezien de levenskwaliteit verbetert bij behandelde patiënten zodra ze weten dat ze zijn gedesensibiliseerd, kan de behandeling met AR101 helpen de bezorgdheid, angst en sociale beperkingen te verlichten die een actuele realiteit zijn voor personen en gezinnen die leven met pinda-allergie.”

Over de APPEAL-studies

APPEAL 1 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 1) verzamelde gegevens van 1.846 deelnemers in acht Europese landen en was het eerste pan-Europese kwantitatieve, cross-sectionele onderzoek dat de psychosociale gevolgen van leven met PA onderzocht met behulp van een nieuwe vragenlijst. APPEAL 2 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 2) was de eerste kwalitatieve evaluatie van de impact van leven met pinda-allergie in meerdere Europese landen. Onderzoekers interviewden 146 personen met matige tot ernstige pinda-allergieën: 39 volwassenen van 18 t/m 30 jaar, 39 adolescenten van 13 t/m 17 jaar en 24 kinderen van 8 t/m 12 jaar, evenals 44 verzorgers van personen met pinda-allergie van 4 jaar tot 17 jaar oud. Het doel van de studie was om concepten te identificeren die belangrijk zijn voor personen met pinda-allergie en hun ouders/verzorgers, en om de impact van pinda-allergie tussen landen en groepen te vergelijken en te contrasteren.

Over de PALISADE open-label uitbreidingsstudie

Een totaal van 110 kinderen in de leeftijd van 4 tot 17 jaar met pinda-allergie namen deel aan een halfjaarlijkse open-label uitbreidingsstudie van de dagelijkse AR101-onderhoudstherapie nadat ze de dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, PALISADE Fase 3-studie hadden voltooid. Hiervan voltooiden 68 kinderen en 93 ouders/verzorgers een leeftijdsgerichte Food Allergy Quality of Life Questionnaire (FAQLQ) bij de screening en na de open-label verlenging. Bij de screening had 67,3% van de deelnemers één of meerdere anafylactische reacties op pinda-allergie tijdens hun leven.

Over PALISADE

De internationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde PALISADE (Peanut Allergy oral Immunotherapy Study of AR101 for Desensitization) Fase 3-studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van AR101 bij patiënten met pinda-allergie. PALISADE werd uitgevoerd op 66 locaties in 10 landen in Noord-Amerika en Europa. Een totaal van 496 patiënten van 4 tot 17 werden 3:1 gerandomiseerd om AR101 of placebo te ontvangen, samen met 55 volwassenen van 18 tot 49 jaar die geen deel uitmaakten van de primaire analyse. Om aan de inclusiecriteria van PALISADE te voldoen konden patiënten niet meer dan de dosis van 30 mg pinda-eiwit verdragen in een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde voedseluitdaging (DBPCFC), die bestond uit opeenvolgende doses van 1, 3, 10, 30 en 100 mg pinda-eiwit, met een tussenpoos van 20 tot 30 minuten, en geassocieerd met slechts milde symptomen.

Patiënten die deelnamen aan PALISADE ondergingen een doseringsescalatieperiode van ongeveer 22 weken om een therapeutische dosis van 300 mg AR101 of placebo per dag te bereiken, en gingen vervolgens verder met de dagelijkse therapeutische dosis van 300 mg AR101 of placebo per dag gedurende ongeveer zes maanden. Op dat moment ondergingen de patiënten een afsluitende DBPCFC die achtereenvolgende doses van 3, 10, 30, 100, 300, 600 en 1.000 mg pinda-eiwit testte, met een tussenpoos van 20 tot 30 minuten, en geassocieerd met slechts milde symptomen. Zowel de initiële als de afsluitende DBPCFC gebruikte een onafhankelijke, geblindeerde beoordelaar. Na het voltooien van de afsluitende DBPCFC werden de patiënten gedeblindeerd en kwamen ze in aanmerking voor rollover of crossover naar de klinische vervolgstudie ARC004, waar van toepassing.

De volledige resultaten van de PALISADE-studie werden gepubliceerd in het New England Journal of Medicine in november 2018.¹

Over pinda-allergie

Pinda-allergie is een van de meest voorkomende voedselallergieën en treft meer dan 6 miljoen mensen in de VS en Europa, en reacties op pinda’s zijn vaak ernstig en mogelijk levensbedreigend. Pinda-allergie blijft meestal bestaan in volwassenheid^2,3,4,5 en is, hoewel zeldzaam, verantwoordelijk voor de meerderheid van de sterfgevallen die verband houden met voedselallergie.⁶ Er zijn geen goedgekeurde behandelingsmogelijkheden voor pinda-allergie.⁷ De standaard van zorg is een strikt eliminatiedieet en het tijdig toedienen van rescue-medicatie in geval van een allergische reactie als gevolg van accidentele blootstelling.^8,9,10 Ondanks de waakzaamheid kunnen accidentele blootstellingen optreden¹¹ en reacties veroorzaken van onvoorspelbare ernst,¹² leidend tot een levenslang risico op ernstige reacties.

Over AR101

AR101 is een nieuw, van pinda’s afgeleid, experimenteel oraal biologisch geneesmiddel voor gebruik bij orale immunotherapie bij patiënten met pinda-allergie. Het medicijn, dat wordt gemaakt in overeenstemming met de huidige Good Manufacturing Practices (cGMP), levert een dagelijkse dosis pinda-eiwit met een consistent eiwitprofiel, geanalyseerd om een betrouwbaar gehalte van de belangrijkste allergenen te garanderen. De hoeveelheid actief ingrediënt in elke AR101-capsule wordt geregeld om een minimale variabiliteit van het allergeengehalte te garanderen bij doses met een bepaalde sterkte. AR101 wordt toegediend als een oraal poeder in graduele doses in uittrekbare capsules of folielaminaatzakjes. De inhoud wordt grondig gemengd met een paar lepels voor de leeftijd geschikte, niet-verwarmde voeding naar keuze van de patiënt.

De Biologics License Application (BLA) van Aimmune voor AR101 is geaccepteerd voor beoordeling door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in maart 2019. Het Allergenic Products Advisory Committee (APAC) van de FDA zal de BLA voor AR101 beoordelen tijdens de vergadering die gepland is voor 13 september 2019. Het bedrijf is van plan medio 2019 een aanvraag voor een handelsvergunning (MAA) voor AR101 in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau.

Over Aimmune Therapeutics

Aimmune Therapeutics, Inc., is een biofarmaceutisch bedrijf dat orale behandelingen ontwikkelt voor levensbedreigende voedselallergieën. De Characterized Oral Desensitization ImmunoTherapy (CODIT™)-benadering van het bedrijf is bedoeld om een zinvolle mate van bescherming te bieden tegen allergische reacties als gevolg van blootstelling aan voedselallergenen door patiënten te desensibiliseren met gedefinieerde, precieze hoeveelheden van belangrijke allergenen. Aimmune’s eerste biologische product voor onderzoek, AR101, wordt ontwikkeld als een behandeling om de frequentie en ernst van bijwerkingen na blootstelling aan pinda’s te verminderen. De BLA voor AR101 wordt momenteel beoordeeld door de Amerikaanse FDA, die in 2015 de status van doorbraaktherapie aan AR101 heeft verleend voor de desensibilisatie van pinda-allergische patiënten van 4 t/m 17 jaar. Aimmune verwacht medio 2019 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van AR101 in Europa in te dienen. Aimmune heeft een IND-aanvraag ingediend voor haar tweede product, AR201, voor de behandeling van ei-allergie, en is voornemens om halverwege 2019 een gerandomiseerde klinische Fase 2-studie te starten. Ga voor meer informatie naar www.aimmune.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Verklaringen in dit persbericht over aangelegenheden die geen historische feiten zijn, zijn ‘toekomstgerichte verklaringen’ zoals bedoeld in de ‘Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Daar dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico’s en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten aanzienlijk verschillen van de resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, uitspraken met betrekking tot: Aimmune’s verwachtingen met betrekking tot de potentiële voordelen van AR101, inclusief verlichting van emotionele en andere factoren die de levenskwaliteit negatief beïnvloeden; Aimmune’s verwachtingen met betrekking tot de beoordeling van de BLA voor AR101 door de FDA en APAC; Aimmune’s verwachtingen met betrekking tot de geplande timing en indiening voor een vergunning voor het in de handel brengen van AR101 in Europa; Aimmune’s verwachtingen over de timing van het starten van een klinische fase 2-studie voor AR201; en Aimmune’s verwachtingen met betrekking tot mogelijke toepassingen van de CODIT™-benadering voor de behandeling van levensbedreigende voedselallergieën. Risico’s en onzekerheden die bijdragen aan het onzekere karakter van de toekomstgerichte verklaringen omvatten: het vermogen van Aimmune of een van haar samenwerkingspartners om klinische studies te initiëren en/of te voltooien; de onvoorspelbaarheid van het regelgevingsproces; de mogelijkheid dat de klinische studies van Aimmune of een van haar samenwerkingspartners niet succesvol zullen zijn; Aimmune’s afhankelijkheid van het succes van AR101; Aimmune’s afhankelijkheid van derden voor de productie van de kandidaat-producten van Aimmune; mogelijke ontwikkelingen in de regelgeving in de Verenigde Staten en in het buitenland; en het vermogen van Aimmune om senior managementpersoneel aan te trekken en te behouden. Deze en andere risico’s en onzekerheden worden vollediger beschreven in Aimmune’s meest recente deponeringen bij de Securities and Exchange Commission, inclusief het kwartaalverslag op Formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 31 maart 2019. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht gelden alleen op de datum waarop ze worden gedaan. Aimmune neemt geen verplichting op zich om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen die zich voordoen of omstandigheden die bestaan na de datum waarop ze zijn gedaan, te weerspiegelen.

Dit persbericht betreft AR101, een kandidaat-product dat onder klinisch onderzoek staat, en AR201, een kandidaat-product waarvan Aimmune verwacht dat het in 2019 klinisch zal worden onderzocht. Noch AR101 noch AR201 is een vergunning verleend voor het in de handel brengen door de FDA of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). AR101 en AR201 zijn momenteel beperkt tot gebruik door onderzoekers en er wordt geen verklaring gegeven met betrekking tot hun veiligheid of effectiviteit voor de doeleinden waarvoor ze worden onderzocht.

# # #

Referenties 

¹ Vickery BP, Vereda A, Casale TB, et al. AR101 oral immunotherapy for peanut allergy. New Engl J Med. 2018; DOI: 10.1056/NEJMoa1812856.
² Crespo JF, James JM, Fernandez-Rodriguez C, Rodriguez J. Food allergy: nuts and tree nuts. Br J Nutr. 2006; 96:Suppl 2:S95-S102.
³ Moreno MA. Guidelines for children with peanut allergy. JAMA Pediatr. 2017;171:100.
⁴ Skolnick HS, Conover-Walker MK, Koerner CB, Sampson HA, Burks W, Wood RA. The natural history of peanut allergy. J Allergy Clin Immunol. 2001;107:367-74.
⁵ Fleischer DM, Conover-Walker MK, Christie L, Burks AW, Wood RA. The natural progression of peanut allergy: resolution and the possibility of recurrence. J Allergy Clin Immunol. 2003;112:183-9.
⁶ Bock SA, Muñoz-Furlong A, Sampson HA. Fatalities due to anaphylactic reactions to foods. J Allergy Clin Immunol. 2001;107:191-3.
⁷ Yu W, Freeland DMH, Nadeau KC. Food allergy: immune mechanisms, diagnosis and immunotherapy. Nat Rev Immunol. 2016;16:751-65.
⁸ Boyce JA, Assa’ad A, Burks AW, et al. Guidelines for the diagnosis and management of food allergy in the United States: report of the NIAID-sponsored expert panel. J Allergy Clin Immunol. 2010;126:Suppl:S1-S58.
⁹ Sampson HA, Aceves S, Bock SA, et al. Food allergy: a practice parameter update — 2014. J Allergy Clin Immunol. 2014;134(5):1016-25.e43.
¹⁰ Muraro A, Werfel T, Hoffmann-Sommergruber K, et al. EAACI food allergy and anaphylaxis guidelines: diagnosis and management of food allergy. Allergy. 2014;69:1008-25.
¹¹ Rimbaud L, Heraud F, La Vieille S, Leblanc J-C, Crépet A. Quantitative risk assessment relating to the inadvertent presence of peanut allergens in various food product. Int Food Risk Anal J. 2013;3:1-11.
¹² Allen KJ, Remington BC, Baumert JL, et al. Allergen reference doses for precautionary labeling (VITAL 2.0): clinical implications. J Allergy Clin Immunol. 2014;133:156-64.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20190604005376/nl/

Contacts

Beleggers:
Eric Bjerkholt
+1-(650) 376-5582 or
ebjerkholt@aimmune.com

Media:
Jerica Pitts
+1-(312) 858-3469
jpitts@w2ogroup.com

Louise Strong
+44 203 808 6471
lstrong@w2ogroup.com