Aptorum Group kondigt aanzienlijke vooruitgang aan van herbestemd kandidaat-geneesmiddel, SACT-1, voor neuroblastoom en beoogt IND-indiening in tweede helft van 2020

NEW YORK–(BUSINESS WIRE)– Aptorum Group Limited (NASDAQ: APM) (‘Aptorum Group’), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe therapieën om te voldoen aan wereldwijde onvervulde medische behoeften, kondigt positieve gegevens en ontwikkeling aan in verband met haar herbestemde kandidaat-geneesmiddel, SACT-1, voor de behandeling van neuroblastoom, een zeldzaam type kinderkanker dat zich ontwikkelt bij zuigelingen en jonge kinderen. Afhankelijk van de voltooiing van de huidige validatiestudies, is Aptorum Group van plan om gebruik te maken van het 505(b)(2)-traject en een IND-indiening te deponeren bij de FDA voor SACT-1 in de tweede helft van 2020.¹

SACT-1 is het eerste herbestemde kandidaat-geneesmiddel dat wordt ontwikkeld onder het Smart-ACT^TM-platform voor geneesmiddelenontdekking, dat een systematische aanpak hanteert voor het identificeren, herbestemmen en ontwikkelen van bestaande goedgekeurde geneesmiddelen tegen een momenteel geïdentificeerd universum van meer dan 7000 weesziekten (dat alleen maar toeneemt).²

Via dit platform is Aptorum Group van plan om herbestemde kandidaat-geneesmiddelen, die meestal goed gevestigde profielen en gegevens over veiligheid en toxiciteit voor mensen hebben, te versnellen en snel op te volgen om de snelgroeiende markt van weesziekten aan te pakken. Aptorum Group streeft ernaar een aantal weesziektegebieden te screenen, waaronder, maar niet beperkt tot, oncologie, auto-immuun-, metabole en genetische ziekten.

Via het Smart-ACT^TM-platform heeft Aptorum met succes de potentiële werkzaamheid geïdentificeerd voor en ontwikkelt het bedrijf SACT-1 voor de behandeling van neuroblastoom, een geheel nieuw therapeutisch gebied volgens de goedgekeurde indicatie. In onze recente studies is aangetoond dat SACT-1 effectief is tegen tal van neuroblastoomcellijnen, waarvan er 2 MYCN-versterkte cellen zijn die de neuroblastoompatiëntengroep met hoog risico vertegenwoordigen. Door een combinatie-index te gebruiken als een kwantitatieve maat voor de mate van geneesmiddelinteractie, heeft Aptorum Group bovendien een hoog en robuust synergisme gezien tussen SACT-1 en traditionele chemotherapie in vitro, wat wijst op een potentiële werkzaamheidsverbetering/dosisverlaging van de chemotherapie. Daarnaast werd in onze recente studie vastgesteld dat de maximaal toelaatbare dosis SACT-1 in een knaagdiermodel hoger was dan 400 mg/kg. Vergeleken met de MTD van standaard chemotherapie zoals paclitaxel (20-30 mg/kg)³ en cisplatine (6 mg/kg)⁴, lijkt het veiligheidsprofiel van SACT-1 zeer indrukwekkend te zijn.

De herformulering van SACT-1 is een pediatrische formulering om beter tegemoet te komen aan de behoeften van neuroblastoompatiënten die uitsluitend kinderen jonger dan 5 jaar zijn. Op basis van onze interne waarnemingen van reeds bestaande informatie van goedgekeurde producten,⁵ vertoont SACT-1 ook een goed vastgesteld veiligheidsprofiel: bij 150 mg/dag was het sterftecijfer 0% in eerdere klinische onderzoeken, zonder dosisgerelateerde bijwerkingen.

Over neuroblastoom

Neuroblastoom is een zeldzame vorm van kanker en geclassificeerd als een weesziekte, die zich vormt in bepaalde soorten zenuwweefsel en meestal in de bijnieren evenals wervelkolom, borst, buik of nek, voornamelijk bij kinderen, vooral bij kinderen van 5 jaar en jonger. Voor de hoogrisicogroep, die bijna 20%⁶ van de totale nieuwe patiëntenpopulatie per jaar is, ligt het 5-jaars overlevingspercentage van deze aandoening rond 40-50% zoals waargenomen door de American Cancer Society⁷. De huidige hoge kosten voor medicamenteuze behandeling voor patiënten met een hoog risico kunnen gemiddeld USD 200.000 per regime zijn (alle 6 cycli)⁸. Bovendien verdragen of overleven de meeste pediatrische patiënten vaak niet het relevante chemotherapiestadium dat, behoudens verdere klinische studies, positief kan worden aangepakt door de SACT-1-kandidaat vanwege de mogelijke synergetische effecten bij toepassing met standaard chemotherapie zoals hierboven beschreven.

Ga voor meer algemene presentatie naar: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Ga voor meer technische presentatie naar: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Over Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) is een farmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe therapieën om onvervulde medische behoeften aan te pakken. Aptorum Group streeft therapeutische projecten na in weesziekten, infectieziekten, metabole ziekten en andere ziektegebieden.

Ga voor meer informatie over Aptorum Group naar www.aptorumgroup.com.

Over de Smart Pharma Group

Smart Pharma Group is volledig eigendom van Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group richt zich op het systematisch identificeren en herbestemmen van bestaande goedgekeurde geneesmiddelen voor de behandeling van een groot aantal weesziekten. Smart Pharma Group voert zowel computationele screening als klinische validaties uit om de ontwikkeling van haar hergebruikte kandidaten te bevorderen.

Disclaimer en uitspraken met betrekking tot de toekomst

In dit persbericht zijn uitspraken over Aptorum Group Limited en haar verwachtingen, plannen en vooruitzichten voor de toekomst opgenomen die moeten worden beschouwd als uitspraken met betrekking tot de toekomst (“forward-looking statements”) in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act uit 1995. In deze context worden uitspraken in dit persbericht die geen uitspraken over historische feiten zijn, geacht uitspraken met betrekking tot de toekomst te zijn. In sommige gevallen zijn uitspraken met betrekking tot de toekomst te herkennen aan uitdrukkingen als “mogelijk”, “zouden”, “verwachten”, “plannen”, “voorzien”, “kunnen”, “intentie”, “streven”, “begroten”, “overwegen”, “geloven”, “schatten”, “voorspellen”, “potentieel” of “blijven” of de ontkenning van dergelijk uitdrukkingen, of andere vergelijkbare uitdrukkingen. De Aptorum Group heeft deze uitspraken met betrekking tot de toekomst, waaronder uitspraken over de verwachte tijdlijnen voor de indiening van aanvragen en proeven, grotendeels gebaseerd op haar huidige verwachtingen en vooruitzichten met betrekking tot gebeurtenissen en trends waarvan zij verwacht dat deze gevolgen zullen hebben voor het bedrijf, de financiële omstandigheden en het resultaat van de bedrijfsactiviteiten. Deze uitspraken met betrekking tot de toekomst weerspiegelen slechts de situatie zoals deze heerst op de datum van dit persbericht en zijn onderworpen aan een aantal risico’s, onzekerheden en aannamen, waaronder, zonder beperking, risico’s verbonden aan de aangekondigde wijzigingen in het management en de organisatie, het voortgezette dienstverband en de beschikbaarheid van essentiële personeelsleden, het vermogen om het productassortiment uit te breiden door nieuwe producten aan te bieden voor nieuwe consumentensegmenten, ontwikkelingsresultaten, de geanticipeerde groeistrategieën van het bedrijf, geanticipeerde trends en uitdagingen binnen de sector, verwachtingen met betrekking tot, en de stabiliteit van, de supply chain, en de risico’s die meer in detail worden beschreven op Formulier 20-F van de Aptorum Group en andere documenten die mogelijk in de toekomst door de Aptorum Group bij de SEC worden ingediend. Als gevolg daarvan zijn de verwachtingen die worden uitgesproken in dergelijke uitspraken met betrekking tot de toekomst onderhevig aan veranderingen. De Aptorum Group neemt niet de verplichting op zich om uitspraken met betrekking tot de toekomst in dit persbericht bij te werken in geval van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of andere omstandigheden.

¹ Als de FDA het 505(b)(2)-traject als een aanvaardbare route voor goedkeuring van SACT-1 beschouwt, zal het bedrijf bestaande klinische en niet-klinische gegevens kunnen gebruiken in combinatie met door sponsoren geïnitieerde onderzoeken om de ontwikkeling en goedkeuring van SACT-1 te versnellen.

² Zie https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
³ Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.

⁴ BMC Cancer 17: 684 (2017).

⁵ Afhankelijk van de goedkeuring van de FDA en per geval, kan een 505(b)(2)-aanvraag gedeeltelijk gebaseerd zijn op bestaande informatie van goedgekeurde producten (zoals eerdere bevindingen van de FDA over veiligheid en werkzaamheid) of producten in de literatuur (zoals beschikbare gegevens). Normaal gesproken is de aanvrager echter niettemin verplicht om een Fase 1-overbruggingsonderzoek uit te voeren om het referentielijstgeneesmiddel te vergelijken en de vastgestelde informatie over veiligheid en werkzaamheid te raadplegen.

⁶ Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.

⁷https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
⁸ https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200210005189/nl/

Contacts

Investeerders:

Tel: +852 2117 6611

E-mail: investor.relations@aptorumgroup.com

Media:

Tel: + 852 2117 6611

E-mail: info@aptorumgroup.com