12:23 uur 18-05-2022

Volgende generatie CRISPR-genbewerkingstechnologieën van Emendo Biotherapeutics bereiken baanbrekende resultaten met een allelspecifieke benadering voor ELANE-gerelateerde ernstige aangeboren neutropenie, zoals gepresenteerd op jaarlijkse…

  • Emendo Biotherapeutics onthulde preklinische gegevens voor de behandeling van ELANE-gerelateerde ernstige congenitale neutropenie met behulp van een allelspecifieke bewerkingsaanpak, waarbij een zeer specifieke bewerkingssamenstelling werd gegenereerd die zowel geen off-targets als volledige allelspecificiteit bereikt, in een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van ASGCT door Rafi Emmanuel, Ph.D., Executive VP R&D van Emendo
  • Emendo presenteerde ook drie posters op ASGCT, met de nadruk op toepassingen van Emendo’s niet-NGG PAM-nuclease in immuno-oncologie, een genbewerkingsoplossing om de LDLR-expressie te verbeteren en de LDL-C-opname bij familiaire hypercholesterolemie te stimuleren, en uitdagingen en inconsistenties in Type II CRISPR-geassocieerde nuclease-subtypeclassificatie

NEW YORK–(BUSINESS WIRE)–  

Volgende generatie CRISPR-genbewerkingstechnologieën van Emendo Biotherapeutics bereiken baanbrekende resultaten met een allelspecifieke benadering voor ELANE-gerelateerde ernstige aangeboren neutropenie, zoals gepresenteerd op jaarlijkse bijeenkomst van ASGCT

 

Emendo Biotherapeutics presenteerde de resultaten van haar op CRISPR gebaseerde benaderingen voor genbewerking van de volgende generatie voor verschillende indicaties in een mondelinge presentatie en drie posters op de 25e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), gehouden op 16 t/m 19 mei 2022, in Washington, DC

Emendo presenteerde preklinische gegevens voor de behandeling van ELANE-gerelateerde ernstige congenitale neutropenie met behulp van een allelspecifieke bewerkingsaanpak. Hiermee wordt de kracht van Emendo’s dubbele technologieplatforms aangetoond die de ontwikkeling mogelijk maken van een zeer specifieke bewerkingssamenstelling die geen off-targets en volledige allelspecificiteit vertoont. Het is veelbetekenend dat het ontbreken van off-target bereikt door Emendo’s gemanipuleerde en geoptimaliseerde OMNI-nuclease ook alle translocaties elimineerde. Bewerkte, van patiënt afgeleide CD34+-cellen differentieerden normaal in neutrofielen, zowel in-vitro als in-vivo, en vertoonden volledige engraftment en reconstitutie van alle bloedlijnen, zoals vereist voor het gewenste therapeutische effect.

“Ernstige aangeboren neutropenie op basis vanELANE, de belangrijkste indicatie van Emendo, is een verwoestende ziekte die pediatrische patiënten treft en die tot nu toe ongeneeslijk was,” aldus David Baram, Ph.D., president en CEO van Emendo Biotherapeutics. “We zijn enthousiast over de potentieel curatieve behandeling die door ons team is ontwikkeld en waren verheugd om onze preklinische resultaten voor dit programma en andere diverse toepassingen van onze twee genbewerkingstechnologieplatforms te presenteren tijdens de ASGCT-bijeenkomst van dit jaar. En natuurlijk kijken we uit naar de discussie die wordt gegenereerd door onze ontdekkingen rond Type II CRISPR-nucleaseclassificaties die naar het zich laat aanzien baanbrekend op dit gebied zullen zijn.”

Senior leden van het Emendo Biotherapeutics R&D-team, waaronder Chief Technology Officer Lior Izhar, Ph.D., en Executive Vice-President Research & Development Rafi Emmanuel, Ph.D., presenteerden het onderzoek van Emendo ter plaatse op de conferentie.

Sessiepresentatie

Titel: Een nieuw ontwikkeld CRISPR-geassocieerd nuclease verwijdert nauwkeurig ELANE-gemuteerd allel en verschuift HSC-differentiatie naar neutrofielen bij ernstige congenitale neutropenie

Sessietitel: Gentherapie voor immunologische ziekten

Sessiedatum/-tijd: dinsdag 17 mei 2022, 15:45 – 17:30 uur

Presentatietijd: 15:45 – 16:00 uur

Ruimte: ruimte 202

Definitief abstractnummer: 482

Posterpresentaties

Titel: Een uniek op CRISPR gebaseerd nuclease met een niet-NGG PAM richt zich efficiënt op meerdere exclusieve genomische locaties voor op immuno-oncologie gebaseerde therapie

Sessietitel: Kanker – gerichte gen- en celtherapie I

Sessiedatum/-tijd: maandag 16 mei 2022, 17:30 – 18:30 uur

Posterbordnummer: M-215

Ruimte: zaal D

Definitief abstractnummer: 334

Titel: Op CRISPR gebaseerde genbewerking verbetert de LDLR-expressie en verhoogt de opname van LDL-C bij familiaire hypercholesterolemie

Sessietitel: Metabole, opslag-, endocriene, lever- en gastro-intestinale ziekten II

Sessiedatum/-tijd: woensdag 18 mei 2022, 17:30 – 18:30 uur

Posterbordnummer: W-125

Ruimte: zaal D

Definitief abstractnummer: 999

Titel: Uitdagingen en inconsistenties in Type II CRISPR-geassocieerde nuclease-subtypeclassificatie

Sessietitel: Gentargeting en gencorrectie II

Sessiedatum/-tijd: dinsdag 17 mei 2022, 17:30 – 18:30 uur

Posterbordnummer: Tu-61

Ruimte: zaal D

Definitief abstractnummer: 556

Over Emendo Biotherapeutics

Emendo Biotherapeutics, een dochteronderneming van AnGes, Inc., is een CRISPR-genbewerkingsbedrijf van de volgende generatie dat gebruik maakt van twee propriëtaire technologieplatforms om zeer nauwkeurige genbewerking in het hele genoom mogelijk te maken. Emendo’s nieuwe nuclease-ontdekkingsplatform verbreedt het bereikbare bereik van het genoom, terwijl het doelspecifieke optimalisatieplatform zeer nauwkeurige bewerking mogelijk maakt, inclusief allelspecifieke bewerking, met behoud van hoge efficiëntie. De mogelijkheden van de OMNI-technologieplatforms, samen met diepgaande expertise op het gebied van genomische geneeskunde, eiwittechnologie en therapeutische ontwikkeling, bieden Emendo een uniek voordeel bij het aanpakken van indicaties op het gebied van hematologie, oncologie, oogheelkunde en andere ziektegebieden. Ga voor meer informatie naar www.emendobio.com.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Contacts

Media:
Shahar Avni

Business Development Specialist

shahara@emendobio.com

Check out our twitter: @NewsNovumpr