Avanzanite Bioscience rapporteert de goedkeuring van de Europese Commissie voor het weesgeneesmiddel AKANTIOR®

• AKANTIOR (polihexanide) is het eerste en enige geneesmiddel voor de behandeing van acanthamoeba keratitis – een zeldzame, ernstige ooginfectie die vaak blindheid en verlies van het oog veroorzaakt
• De marketingtoestemming was gebaseerd op de absolute doeltreffendheid die werd vastgesteld in de ODAK-proef van fase III en bij vergelijking met historische controlegegevens. 85% van de patiënten die AKANTIOR werden toegediend, waren genezen, waarbij slechts 7% een therapeutische hoornvliestransplantaat behoefde en voor geen enkele patiënt was optisch hoornvliestransplantaat nodig
• Avanzanite engageert zich om met plaatselijke gezondheidsoverheden samen te werken om toegang tot AKANTIOR te verzekeren in 26 Europese landen voor patiënten die hiervoor in aanmerking komen
• Deze goedkeuring is een gigantische sprong vooruit in de strategie gevolgd door Avanzanite om in heel Europa uit te breiden, de portfolio te verruimen en de ambitie na te streven om zich als bedrijf gespecialiseerd in zeldzame ziektes te profileren

AMSTERDAM–(BUSINESS WIRE)– Avanzanite Bioscience B.V., een gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf van commerciële fase dat zich toespitst op de marktintroductie van nieuwe geneesmiddelen ter behandeling van zeldzame ziektes, maakte vandaag bekend dat de Europese Commissie (EC) een marketingtoestemming heeft toegekend voor AKANTIOR^® (polihexanide) ter behandeling van acanthamoeba keratitis (AK) bij volwassenen en kinderen vanaf 12-jarige leeftijd. De formele goedkeuring door de EC volgt na het eerder gerapporteerde positief advies van de EMA (European Medicines Agency) CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) en de daaropvolgende positieve aanbeveling van de EMA COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). Na meer dan 16 jaar R&D (research & development), is AKANTIOR het eerste en enige toegestane geneesmiddel voor de behandeling van AK over de hele wereld.

Dit persbericht bevat multimedia. Bekijk hier het volledige persbericht: https://www.businesswire.com/news/home/20240826603440/nl/

Adam Plich, Founder & CEO of Avanzanite Bioscience (Photo: Business Wire)

“Onze studies hebben aangetoond dat met AKANTIOR, indien gebruikt als monotherapie met het behandelingstoedieningsprotocol opgesteld voor gebruik tijdens het onderzoek, medische genezingspercentages van meer dan 85% kunnen worden bereikt. Ik verwacht dat dit als eerste toegestane geneesmiddel de standaardbehandeling voor deze ernstige ziekte zal worden,” verklaart John Dart, hoofdonderzoeker van de ODAK-proef van doorslaggevende fase III, en professor aan het Moorfields Eye Hospital en het University College London Institute of Ophthalmology. “Men verwacht dat AKANTIOR het genezingspercentage zonder heelkundige ingreep zal verbeteren, wat zowel de hoge morbiditeitspercentages – in hoofdzaak angst, pijn, tijd dat er geen normale activiteiten kunnen worden uitgevoerd, tijd om te genezen – en blindheidspercentages die met de huidige, niet onder licentie staande, vaak samengestelde combinatietherapieën verband houden.”

In maart 2024 werden de resultaten van de ODAK-proef (Orphan Drug for Acanthamoeba Keratitis) van de doorslaggevende fase III bij 135 patiënten gepubliceerd in Ophthalmology, waarmee de absolute doeltreffendheid en veiligheid van AKANTIOR werd aangetoond. De proef toonde aan dat 84,8% van de patiënten die AKANTIOR kregen toegediend, genezen waren. Bovendien kenden 66,7% van de patiënten behandeld met AKANTIOR een volledige terugkeer van het zicht, waarbij voor geen enkele patiënt optisch hoornvliestransplantaat nodig was. Slechts 7,5% van de patiënten behandeld met AKANTIOR moesten een therapeutisch hoornvliestransplantaat ondergaan.

“Als bestrijder van acanthamoeba keratitis (AK) ben ik optimistisch dat AKANTIOR een belangrijke, positieve impact zal hebben voor AK-patiënten,” aldus Juliette Vila Sinclair Spence, voorvechter van patiënten met een zeldzame ziekte en voorzitster en oprichtster van de AK Eye Foundation – de eerste wereldwijde stichting die uitsluitend aan deze aandoening is gewijd. “Toen bij mij AK werd vastgesteld, weren er geen toegestane geneesmiddelen of gestandaardiseerde behandelingsprotocollen zoals AKANTIOR voor mij beschikbaar. Ik moest vertrouwen op diverse samengestelde of niet-gelabelde oogdruppels zonder een gevalideerd protocol. Deze goedkeurung heeft mijn passie en toewijding opnieuw aangewakkerd om de aandacht voor deze zeldzame oogaandoening te vergroten.”

Acanthamoeba keratitis (AK) is een zeldzame, ernstige en progressieve parasitaire infectie van het hoornvlies veroorzaakt door Acanthamoeba , een vrij levende amoebe. Dringende medische ingreep is nodig, omdat deze ziekte blindheid en verlies van het oog veroorzaakt. Ter behandeling van AK zijn vaak eenmalige of meerdere hoornvliestransplantaatprocedures nodig, met in vergelijking lage overlevingskansen van het transplantaat. Patiënten melden ondraaglijke pijn en extreme lichtgevoeligheid. Zij kunnen zelden werken of een normaal leven leiden tot de symptomen verdwijnen, waarna de patiënten met een trauma voor de rest van hun leven moeten omgaan. AK treft in hoofdzaak dragers van contactlenzen en is verantwoordelijk voor 50% van de gevallen van blindheid in deze demografische groep. Bij afwezigheid van een anti-amoebebehandeling moeten 80,4% van de patiënten een heelkundige ingreep ondergaan, bijvoorbeeld therapeutisch hoornvliestransplantaat, of het wegnemen van het oog bij een historische cohorte van 56 patiënten.

“Niemand die met een dergelijke, verwoestende zeldzame ziekte heeft af te rekenen, mag in de kou blijven staan. Deze marketingtoestemming is het begin van een nieuw hoofdstuk voor de behandeling van acanthamoeba keratitis (AK) en een monumentale overwinning voor AK-patiënten in Europa,” verklaart Adam Plich, oprichter en CEO van Avanzanite. “We willen onze dank betuigen aan onze R&D-partners in SIFI, de gezondheidszorgprofessionals en de patiënten en hun familie die aan de proeven hebben deelgenomen, voor de jarenlange toewijding en het harde werk dat deze dag mogelijk heeft gemaakt.”

Op vandaag werd AKANTIOR aan meer dan 200 patiënten in 12 landen toegediend via een distributieprogramma met pre-authorisatie. “Bij Avanzanite streven we naar ondersteuning van ruime toegang tot onze innovatieve therapieën. We kijken dan ook reikhalzend uit naar samenwerking met de plaatselijke gezondheidsoverheden in 26 Europese landen om duurzame toegangsakkoorden te bewerkstelligen, zodat we de ogen kunnen redden van zoveel mogelijk patiënten die hiervoor in aanmerking komen,” besluit Plich.

Avanzanite verzekerde exclusieve rechten om AKANTIOR op de markt te brengen in 26 landen van de Europese Economische Ruimte en Zwitserland via een licentie- en leveringsakkoord met SIFI, een toonaangevend internationaal ofthalmologisch bedrijf met hoofdzetel in Italië. AKANTIOR is het tweede geneesmiddel voor zeldzame ziektes die door Avanzanite op de markt wordt gebracht, wat zowel de portfolio als de geografische voetafdruk van het bedrijf uitbreidt, ter ondersteuning van de ambitie om een internationaal bedrijf gespecialiseerd in zeldzame ziektes te worden.

OVER AKANTIOR^®: AKANTIOR (polihexanide) is het eerste geneesmiddel ter behandeling van AK dat door de Europese Commissie is goedgekeurd. Het is een anti-amoebisch polymeer dat de ODD (Orphan Drug Designation = aanduiding weesgeneesmiddel) werd toegekend door de EMA (European Medicines Agency) en de FDA (Food & Drug Administration). Het werkt zowel op de trofozoieten als de cysten van de protozoaire Acanthamoeba. De formule is gebaseerd op een unieke hoge dosissterkte van 0,8 mg/ml (0,08%) toegediend via een gevalideerd en gestandaardiseerd ‘day-only’-protocol als monotherapie oogdruppels in recipiënten met één enkele dosis. Polihexanide wordt eveneens ontwikkeld voor de behandeling van fungale keratitis (veroorzaakt door schimmels) waarvoor het ODD heeft verkregen van zowel de FDA als de EMA.

OVER AVANZANITE BIOSCIENCE: We zijn van mening dat alle patiënten baat moeten hebben bij nieuwe weesgeneesmiddelen of nichegeneesmiddelen, ongeacht de plaats waar zij wonen. Volgens onze visie mag niemand in de kou blijven staan wanneer die persoon wordt getroffen door een zeldzame, aftakelende ziekte. We zijn ook van mening dat mensen die hun loopbaan aan onderzoek en ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen of nichegeneesmiddelen hebben gewijd, het verdienen om er getuige van te zijn hoe hun geweldige inspanningen het leven van patiënten beïnvloeden – het werk van deze helden mag niet tevergeefs blijven. We maken dit mogelijk door goedgekeurde geneesmiddelen ter behandeling van zeldzame ziektes of geneesmiddelen in een late fase te verwerven, er een licentie op te verlenen of ze te verdelen, om zo het potentieel ervan te ontsluiten en ze op de markt te brengen, zelfs op plaatsen waar niemans anders dat zal doen. Avanzanite werd in 2022 opgericht. De hoofdzetel bevindt zich in Amsterdam, in Nederland, met een commerciële infrastructuur en technische activiteiten in heel Europa. Ga naar www.avanzanite.com voor meer informatie.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20240826603440/nl/

Contacts

Adam Plich, Oprichter & CEO

Avanzanite Bioscience B.V.

+31 20 301 21 13

media@avanzanite.com

Voor medische vragen neemt u contact op via medinfo@avanzanite.com