Vivet Therapeutics kondigt 2 abstracts aan die zijn aanvaard voor mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy van 2019

Boeiende aanvullende preklinische gegevens bieden verdere ondersteuning aan het therapeutisch potentieel van gentherapieproducten ter behandeling van de ziekte van Wilson (WD) en progressieve familiale intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3).

PARIJS–(BUSINESS WIRE)– Vivet Therapeutics (‘Vivet’), een particulier biotechnologiebedrijf voor gentherapie dat zich toelegt op het ontwikkelen van gentherapiebehandelingen voor erfelijke leveraandoeningen met hoge onvervulde medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat nieuwe gegevens van zijn leidende ontwikkelingsprogramma, VTX-801: een nieuwe gentherapie voor onderzoek voor WD, en VTX-803: nieuw therapeutisch middel van Vivet in ontwikkeling voor de behandeling van PFIC3, zijn geaccepteerd voor mondelinge presentatie tijdens de 22e jaarlijkse ASGCT-vergadering van 29 april t/m 2 mei 19 in Washington, DC, VS.

Dr. Gloria González-Aseguinolaza, CSO van Vivet Therapeutics en hoofd van de gentherapie-afdeling bij FIMA, zal gegevens presenteren van een recentelijk voltooid onderzoek, waarbij bij muizen met WD het gebruik van fecale excretie van IV-geïnjecteerd ⁶⁴koper als farmacodynamisch eindpunt werd gevalideerd in de VTX-801 Fase I/II-studie die momenteel wordt voorbereid. Deze gegevens zijn de eerste demonstratie van restauratie van de koperhomeostase met ⁶⁴koper in een diermodel van WD door de afgifte van een enkele, intraveneuze toediening van AAV.
Titel: Preclinical Validation of ⁶⁴Copper as a Translational Tool for Evaluating the Pharmacodynamics of VTX-801 Gene Therapy in Wilson disease (dinsdag 30 april om 15:30-15:45 uur / zaal: Heights Courtyard 2)

Nieuwe bevindingen van de recent voltooide preklinische studie van VTX-803 zullen worden gepresenteerd door Dr. Nicholas D. Weber, onderzoekswetenschapper bij Vivet. Dr. Weber zal een nieuw ‘proof-of-concept’-dierenonderzoek presenteren voor VTX-803, een van de portfolio-indicaties van Vivet: ‘AAV Expressing MDR3 (VTX-803) Mediates the Correction of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 3 (PFIC3) in a Clinically Relevant Mouse Model‘ (dinsdag 30 april om 16:15-16:30 uur / zaal: Heights Courtyard 1). Deze gegevens breiden eerdere observaties uit en bevestigen deze.

De bovenstaande abstracts zijn geaccepteerd voor een mondelinge presentatie en zijn online te vinden op: https://www.asgct.org/global/documents/asgct19_abstracts_-final

Vivet Therapeutics zal ook presentaties houden tijdens de jaarlijkse Wilson Disease Association (WDA)-conferentie van 2019 (3-4 mei / New York, VS) en op het symposium Wilson Aarhus 2019 (9-12 mei / Aarhus, Denemarken).

Over Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics is een opkomend biotechnologiebedrijf dat nieuwe gentherapiebehandelingen ontwikkelt voor zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekten.

Vivet bouwt aan een gediversifieerde pijplijn voor gentherapie op basis van nieuwe adeno-geassocieerde virus (AAV)-technologieën die zijn ontwikkeld door middel van partnerschappen met en exclusieve licenties van de Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), een stichting zonder winstoogmerk aan de Centro de Investigación Medica Aplicada, Universiteit van Navarra in Pamplona, Spanje.

Het hoofdprogramma van Vivet, VTX-801, is een nieuwe gentherapie voor onderzoek voor de ziekte van Wilson dat van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese Commissie het statuut van weesgeneesmiddel heeft gekregen.

Vivet wordt ondersteund door internationale investeerders in de levenswetenschappen. Ga voor meer informatie naar www.vivet-therapeutics.com en volg ons op Twitter op @Vivet_tx en LinkedIn.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20190423005886/nl/

Contacts

Contactpersoon voor media en beleggers:
Thomas Daniel-Robin
Business Development Director
info@vivet-therapeutics.com