Vivet’s tweede gentherapieproduct, VTX-803 voor PFIC3, krijgt Amerikaanse en Europese weesgeneesmiddelaanduiding
PARIJS–(BUSINESS WIRE)– Vivet Therapeutics heeft vandaag aangekondigd dat zowel de Food and Drug Administration (FDA) als de Europese Commissie (EC) de aanduiding weesgeneesmiddel (Orphan Drug Designation, ODD) hebben toegekend aan Vivet’s tweede gentherapieproduct, VTX-803, voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3). PFIC3 is een zeldzame levensbedreigende en chronisch invaliderende aandoening als gevolg van progressieve ernstige leverdisfunctie, die vergezeld gaat van geelzucht, portale hypertensie, hepatosplenomegalie en ‘failure to thrive’. De symptomen van de ziekte doen zich meestal eerst op jonge leeftijd voor met progressieve cholestase, die zich ontwikkelt tot leverfalen, cirrose en de noodzaak van een levertransplantatie.
“We zijn erg blij met deze aanduidingen die Vivet’s inspanningen om zeldzame erfelijke stofwisselingsziekten te behandelen verder valideren. De FDA en EC hebben beide erkend dat er een onvervulde behoefte is aan een veilige, werkzame behandeling voor PFIC3 en dat VTX-803 mogelijk aan die behoefte tegemoet kan komen. Progressieve familiaire intrahepatische cholestase heeft de laatste tijd medisch gezien steeds meer aandacht gekregen met verscheidene lopende klinische onderzoeken. De medische behoefte is groot, met name binnen de pediatrie, voor deze aandoening, waarvoor een levertransplantatie op dit moment de enige echt genezende optie is”, sprak Jean-Philippe Combal, medeoprichter en CEO van Vivet Therapeutics.
VTX-803 is Vivet’s tweede gentherapieproduct dat de weesgeneesmiddelaanduiding krijgt. Dit is een belangrijke drijvende kracht voor Vivet dat hen in de EU en VS respectievelijk 10 en 7 jaar marktexclusiviteit zou geven als VTX-803 wordt goedgekeurd voor de behandeling van PFIC3. VTX-803 valt momenteel onder ‘IND-enabling’-onderzoeken en volgens plan begint de klinische ontwikkeling in de VS en de EU in de tweede helft van 2021.
“We zijn erg verheugd over deze erkenning van onze wetenschappelijke resultaten voor een complexe leverziekte en verdere validatie van onze strategische samenwerking met Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA). Dit programma kan een revolutie betekenen op het gebied van gentherapie voor PFIC-aandoeningen”, zei dr. Gloria González-Aseguinolaza, medeoprichter en CEO van Vivet Therapeutics en adjunct-directeur van CIMA.
VTX-803 was onlangs het onderwerp van een mondelinge presentatie op 2019 ASGCT (American Society of Gene and Cell Therapy), een lezing tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van 2019 ESGCT (European Society of Gene and Cell Therapy) en een publicatie in Nature Communications (Weber et al. Nature Communications, 2019, 10(1):5694).
Over Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics is een opkomend biotechnologiebedrijf dat nieuwe gentherapiebehandelingen ontwikkelt voor zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekten.
Vivet bouwt aan een gediversifieerde pijplijn voor gentherapie op basis van nieuwe adeno-geassocieerde virus (AAV)-technologieën die zijn ontwikkeld door middel van partnerschappen met en exclusieve licenties van de Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), een stichting zonder winstoogmerk aan de Centro de Investigación Medica Aplicada, Universiteit van Navarra in Pamplona, Spanje.
Het hoofdprogramma van Vivet, VTX-801, is een nieuwe experimentele gentherapie voor de ziekte van Wilson dat van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese Commissie de aanduiding weesgeneesmiddel heeft gekregen.
Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.
Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200601005225/nl/
Contacts
Media en beleggers:
Thomas Daniel
Business Development Director
+33 182283082